Arkadaşlar bir önceki paylaşımımda PROF.DR roberto testi ile makaleyi yayınlayan websitesi AGİ.it arasında bir uyumsuzluk olmuş ve makale geri çekilmiştir.
yeni makkale (aslında pek bir fark yok gibi) aşagıdakidir.
ÖNEMLİ BİR YAZI LÜTFEN DİKKATLİ OKUYUN
Cocuklari etkileyen ve nadir rastlanan genetik bir rahatsizlik olan Friedreich Ataksi'sine cozum umuduyla Italya'da "FAST arastirma projesi" (Friedreich Ataxia Seeks Therapy) ismiyle yeni bir tedavi arastirmasi yapiliyor. Bu proje, Immunoloji Profesoru olarak biyotip ve onleme departmaninda calisan Roberto Testi koordinesinde, Tor Vergata ve Roma Universitesi arastirmacilari tarafindan yurutulmektedir. Arastirmanin ana konusu, FRDA icin yeni bir terapi cesidi bulmaktir ve bu proje icin Avrupa Arastirma Konseyi (ERC) 1.5 milyon euro finansman tahsis etmistir.
Proje, FRDA hastalari icin etkili bir tedavi gelistirmek icin, yenilikci bir yaklasim kullanmak suretiyle FRDA hastalarinin onde gelen dernekleri; "La Friedreich Ataxia Research Alliance" (Amerika) ve "Telethon Italia" (Italya) dernekleri tarafindan desteklenmektedir. FRDA, sinir sistemini etkileyen ve nadir rastlanan genetik bir hastaliktir. 5 ile 15 yas arasindaki cocuklarda ve ergenlerde gorulmeye baslar. Genc hastalarda, motor kordinesi bozuklugu gostermekte, nadir olarak da kalp yetmezligi ve kalici sakatlik gibi etkileri de soz konusu olmaktadir. FRDA, frataksin olarak adlandirilan proteinin uretiminden sorumlu genin, hastalarda az ya da kotu uretilmesi durumudur. Dusuk seviyede frataksin uretimi, motor kordinesi icin gerekli olan sinir hucrelerini oldurmektedir. FRDA hastalari antioksidan ilaclar kullanmaktadir fakat, bu hastaligin gunumuzde spesifik bir tedavisi yoktur.
FRDA, dusuk seviye fraktasin problemi demek. Peki bu seviye nasil yukselebilir? Yetersiz protein seviyesini yukseltmenin cesitli yollari soz konusu. Bu noktada, profesor Testi'nin gozlemine gore, bu vaka icin, oncelikli olarak gen uzerinde calismak, hucrenin yetersiz transkripsiyonunu restore etmeye ya da duzeltmeye calisarak fraktasin uretimini saglamak gerekmektedir. Bu, "hasta" olan gen yerine saglikli olan genin daha iyi calismasini saglamaya yardimci olan ilaclari kullanarak elde edilebilir. Alternatif olarak ise, onceden hastalarin hucrelerinde hali hazirda var olan fraktasin'in tanimini yapmaya calismak da soz konusu olabilir. Bizim yaklasimimiz, kokten farkli olarak, var olan fraktasini nasil daha fazla uzun omurlu hale getirebilirizdir.
Uretilmis fraktasinin kullanilmadan once bozulmus oldugunu kesfettik. Sonrasinda ise fraktasinin nasil bozuldugunu ve nasil onleyebilecegimizi detaylariyla anladik. Bu nedenle de fraktasinin bozulmasini engelleyecek sentetik molekuller gelistirmeye cabaliyoruz. Amacimiz, uretilen az proteini hastalarin tamamen kullanmasina izin vermektir. Programimiz basarili olursa, bu molekullerden bazilari, birkac yila kadar, ilac olabilecektir.
Prof. Testi'nin laboratuvarinda yurutulmekte olan kesiflerden bir tanesi de, Londra'da yer alan Brunel Universitesi'nden Dr. Mark Pook grubuyla, FRDA icin daha yakin surede sonuclanabilecek bir terapi soz konusu. Prof. Testi, "Interferon gamma, fraktasin geni uzerinden hareket eden ve transkripsiyonu arttiran, vucut tarafindan dogal olarak uretilen bir madde oldugunu gozlemledik. Ayrica, interferon gamma uygulamasina dahil olan fareler, FRDA ve motor koordinasyonunun performansinin iyilestirilmesi icin kritik noronlarda fraktasin oraninin yukseltigini gosterdiler.
Bu kesifle ilgili olarak ozellikle heyecan verici olan sey, Interferon gamma, baska endikasyonlar icin onaylanmis ve ticari bir ilactir. Bu demek oluyor ki, etkisi insanlar uzerinde onaylandigi takdirde, FRDA hastalari icin cok kisa surede satisa sunulacaktir. Bu baglamda iki deney de (Birisi Roma, digeri ise Philadelphia'da) hala devam etmekte, bir kac aya kadar ilgili gostergeleri verecektir.
yeni makkale (aslında pek bir fark yok gibi) aşagıdakidir.
ÖNEMLİ BİR YAZI LÜTFEN DİKKATLİ OKUYUN
Cocuklari etkileyen ve nadir rastlanan genetik bir rahatsizlik olan Friedreich Ataksi'sine cozum umuduyla Italya'da "FAST arastirma projesi" (Friedreich Ataxia Seeks Therapy) ismiyle yeni bir tedavi arastirmasi yapiliyor. Bu proje, Immunoloji Profesoru olarak biyotip ve onleme departmaninda calisan Roberto Testi koordinesinde, Tor Vergata ve Roma Universitesi arastirmacilari tarafindan yurutulmektedir. Arastirmanin ana konusu, FRDA icin yeni bir terapi cesidi bulmaktir ve bu proje icin Avrupa Arastirma Konseyi (ERC) 1.5 milyon euro finansman tahsis etmistir.
Proje, FRDA hastalari icin etkili bir tedavi gelistirmek icin, yenilikci bir yaklasim kullanmak suretiyle FRDA hastalarinin onde gelen dernekleri; "La Friedreich Ataxia Research Alliance" (Amerika) ve "Telethon Italia" (Italya) dernekleri tarafindan desteklenmektedir. FRDA, sinir sistemini etkileyen ve nadir rastlanan genetik bir hastaliktir. 5 ile 15 yas arasindaki cocuklarda ve ergenlerde gorulmeye baslar. Genc hastalarda, motor kordinesi bozuklugu gostermekte, nadir olarak da kalp yetmezligi ve kalici sakatlik gibi etkileri de soz konusu olmaktadir. FRDA, frataksin olarak adlandirilan proteinin uretiminden sorumlu genin, hastalarda az ya da kotu uretilmesi durumudur. Dusuk seviyede frataksin uretimi, motor kordinesi icin gerekli olan sinir hucrelerini oldurmektedir. FRDA hastalari antioksidan ilaclar kullanmaktadir fakat, bu hastaligin gunumuzde spesifik bir tedavisi yoktur.
FRDA, dusuk seviye fraktasin problemi demek. Peki bu seviye nasil yukselebilir? Yetersiz protein seviyesini yukseltmenin cesitli yollari soz konusu. Bu noktada, profesor Testi'nin gozlemine gore, bu vaka icin, oncelikli olarak gen uzerinde calismak, hucrenin yetersiz transkripsiyonunu restore etmeye ya da duzeltmeye calisarak fraktasin uretimini saglamak gerekmektedir. Bu, "hasta" olan gen yerine saglikli olan genin daha iyi calismasini saglamaya yardimci olan ilaclari kullanarak elde edilebilir. Alternatif olarak ise, onceden hastalarin hucrelerinde hali hazirda var olan fraktasin'in tanimini yapmaya calismak da soz konusu olabilir. Bizim yaklasimimiz, kokten farkli olarak, var olan fraktasini nasil daha fazla uzun omurlu hale getirebilirizdir.
Uretilmis fraktasinin kullanilmadan once bozulmus oldugunu kesfettik. Sonrasinda ise fraktasinin nasil bozuldugunu ve nasil onleyebilecegimizi detaylariyla anladik. Bu nedenle de fraktasinin bozulmasini engelleyecek sentetik molekuller gelistirmeye cabaliyoruz. Amacimiz, uretilen az proteini hastalarin tamamen kullanmasina izin vermektir. Programimiz basarili olursa, bu molekullerden bazilari, birkac yila kadar, ilac olabilecektir.
Prof. Testi'nin laboratuvarinda yurutulmekte olan kesiflerden bir tanesi de, Londra'da yer alan Brunel Universitesi'nden Dr. Mark Pook grubuyla, FRDA icin daha yakin surede sonuclanabilecek bir terapi soz konusu. Prof. Testi, "Interferon gamma, fraktasin geni uzerinden hareket eden ve transkripsiyonu arttiran, vucut tarafindan dogal olarak uretilen bir madde oldugunu gozlemledik. Ayrica, interferon gamma uygulamasina dahil olan fareler, FRDA ve motor koordinasyonunun performansinin iyilestirilmesi icin kritik noronlarda fraktasin oraninin yukseltigini gosterdiler.
Bu kesifle ilgili olarak ozellikle heyecan verici olan sey, Interferon gamma, baska endikasyonlar icin onaylanmis ve ticari bir ilactir. Bu demek oluyor ki, etkisi insanlar uzerinde onaylandigi takdirde, FRDA hastalari icin cok kisa surede satisa sunulacaktir. Bu baglamda iki deney de (Birisi Roma, digeri ise Philadelphia'da) hala devam etmekte, bir kac aya kadar ilgili gostergeleri verecektir.
Son düzenleme:
