Isis Pharmaceuticals Spinal Müsküler Atrofi Çocuklarda ISIS - SMN Rx bir Yüksek Doz Soruşturma
Carlsbad, CA , 22 Kasım 2013 / PRNewswire / - Isis Pharmaceuticals , Inc ( NASDAQ : ISIS ) çocuklarda ISIS - SMNRx değerlendirereksürekli Faz 1b/2a çalışmada 12 mg kohort eklemeyi planladığını duyurdu spinal müsküler atrofi ( SMA ) ile . Buna ek olarak, 12 mg doz önceki çalışmalarda doz tamamlamış olan çocuklar için bir açık - etiketli uzatma dahil edilecektir. 12 mg kohortununeklenmesi 2/3 kaydı yönettiği program, önümüzdeki yıl başlaması planlananFaz destek bu dozsoruşturma için izin verir .
( Logo :
Login )
" Biz bebekler ve SMA çocuklarda hem de bugüne kadar gördüğümgüvenlik ve tolerans verilere dayalı ISIS - SMNRx dozunu artırmak mümkün için mutluyuz . Biz zatenbebek 12 mg doz kohortunu başlamış ve paylaşımı için sabırsızlanıyoruz bizim Faz 3 programı içine taşımak gibi erken gelecek yıl bu çalışmanın verileri . bizdüşük doz kohortlardaki SMA hastası çocuklarda gözlenencesaret emniyet profili göz önüne alındığında ,12 mg dozundeğerlendirilmesi ek bilgi sağlayacaktır . Biz de mutluyuz verileri inceledikten sonra ,FDA biz daha yüksek bir doz bizim soruşturma devam edebilirsiniz kabul eder ki , "B. Lynne Parshall , İsis baş işletme görevlisi söyledi . "Devam eden Faz 1b/2a çalışmanın hastaların bu ekleme gelecek yılın başındailk üç kuşaklar üzerindeki verileri rapor planımızı değiştirmez. "
ISIS - SMNRx ait faz 1b/2a çalışma olan 2-15 yaş arasındaki çocuklarda SMA ilacın güvenlik , tolere edilebilirlik ve farmakokinetik profilini değerlendirmek için tasarlanmış bir açık-etiketli , çok -dozlu , doz-arttırma çalışmasıdır tıbben stabil . SMA hastası çocuklardasürekli Faz 1b/2a çalışmada , tüm hastalarilk üç doz kohortlarda ( 3 mg , 6 mg ve 9 mg) dozlama tamamlamış ve ISIS - SMNRx sıra çoklu dozlarda iyi tolere edilmiştir. Faz 1b/2a çalışmasına katılan hastalar bu içine üzerinde rulo uygun olan SMA ile50'den fazla çocuklara 12 mg tek doz ek sağlamak üzere tasarlanmış bir açık etiketli uzatma çalışması, girmek için uygundur çalışma. Her iki çalışmada12 mg dozunsoruşturma Aralık veya Ocak ayında başlaması öngörülmektedir .
ISIS - SMNRx HAKKINDA
ISIS - SMNRx tamamen işlevsel SMN proteininin üretimini arttırmak için bir yakın ilişkili geni ( SMN2 ) raptetme değiştirmek için tasarlanmıştır. Amerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi yetim ilaç statüsü ve SMA hastalarınıntedavisi için ISIS - SMNRx hızlı parça atama verilir . Isis geliştirmek ve potansiyelaraştırma bileşim , ISIS - SMNRx ticarileştirmek , SMA her türlü tedavi etmek için Biogen Idec'de ile işbirliği içinde şu anda. Ocak 2012 anlaşmanın şartları altında , Isis küresel kalkınma için sorumlu ve Biogen Idecilk başarılı Faz 2/3 çalışma tamamlanana kadarbileşik lisans seçeneği vardır .
Müsküler Distrofi Derneği , SMA Vakfı , SMA ve Cold Spring Harbor Laboratuvarı ve Massachusetts Tıp FakültesiÜniversitesi lisanslı fikri mülkiyet Aileler: Isis ISIS - SMNRx içinaşağıdaki kuruluşların desteği kabul eder .
