FDA, SOD1 genindeki bir mutasyonla ilişkili Amiyotrofik Lateral Skleroz tedavisini onayladı: Qalsody
ALS nörodejenaratif hastalıklar arasında yer almaktadır. (https://als.org.tr/als-mnh-nedir-2/) ALS, Türkiye'de de Sedat Balkanlı, Suna Kıraç gibi isimlerle tanındı. Kendisi de ALS olan ve ALS MNNH Derneği'nin başkanı, pek değerli ağabeyim Doktor alperstein 'nın bir duyurusu ile sevinç yaşadık.
ALS'nin birçok nedeni olmakla beraber bunlardan biri de SOD1 adındaki bir genden (%2 civarında) kaynaklanmaktaydı. Biogen adlı bir firma SOD1 geninden kaynaklı ALS'ye bir tedavi geliştirdiğini duyurdu ve FDA bu ilacı onayladı.
(https://www.fda.gov/drugs/news-even...teral-sclerosis-associated-mutation-sod1-gene)
Tedavi SOD1 proteininin sentezini azaltmak için SOD1 mRNA'yı hedef alan bir antisens oligonükleotiddir. Tıpkı SMA'nın tedavisinde kullanılan Spinraza adlı ilaçta olduğu gibi bu ilaç da spinal enjeksiyon (lomber ponksiyon) yoluyla verilmektedir. Faz çalışmalarında 14 günlük aralıklarla uygulanan üç başlangıç dozunun ardından her 28 günde bir idame dozu verilmiş.
İlacın etkinliği hakkında bilgiler şöyledir: 147 hastada 28 haftalık, randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir klinik çalışmada değerlendirilmiş. 28. haftada plazma NfL konsantrasyonunda nominal olarak anlamlı azalmalar görülmüş. Bu da, bulguların hastalarda klinik bir fayda öngörmesi makul derecede olası kılmış. En sık görülen yan etkiler ağrı, yorgunluk, eklem ağrısı, serebrospinal (beyin ve omurilik) sıvı beyaz kan hücrelerinde artış ve miyalji (kas ağrısı) şeklindeymiş.
İlacın faz 3 çalışmaları devam etmektedir. Şu an için faz 3 çalışmalarının sonucunu beklemek gerekecek.
ALS nörodejenaratif hastalıklar arasında yer almaktadır. (https://als.org.tr/als-mnh-nedir-2/) ALS, Türkiye'de de Sedat Balkanlı, Suna Kıraç gibi isimlerle tanındı. Kendisi de ALS olan ve ALS MNNH Derneği'nin başkanı, pek değerli ağabeyim Doktor alperstein 'nın bir duyurusu ile sevinç yaşadık.
ALS'nin birçok nedeni olmakla beraber bunlardan biri de SOD1 adındaki bir genden (%2 civarında) kaynaklanmaktaydı. Biogen adlı bir firma SOD1 geninden kaynaklı ALS'ye bir tedavi geliştirdiğini duyurdu ve FDA bu ilacı onayladı.
(https://www.fda.gov/drugs/news-even...teral-sclerosis-associated-mutation-sod1-gene)
Tedavi SOD1 proteininin sentezini azaltmak için SOD1 mRNA'yı hedef alan bir antisens oligonükleotiddir. Tıpkı SMA'nın tedavisinde kullanılan Spinraza adlı ilaçta olduğu gibi bu ilaç da spinal enjeksiyon (lomber ponksiyon) yoluyla verilmektedir. Faz çalışmalarında 14 günlük aralıklarla uygulanan üç başlangıç dozunun ardından her 28 günde bir idame dozu verilmiş.
İlacın etkinliği hakkında bilgiler şöyledir: 147 hastada 28 haftalık, randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir klinik çalışmada değerlendirilmiş. 28. haftada plazma NfL konsantrasyonunda nominal olarak anlamlı azalmalar görülmüş. Bu da, bulguların hastalarda klinik bir fayda öngörmesi makul derecede olası kılmış. En sık görülen yan etkiler ağrı, yorgunluk, eklem ağrısı, serebrospinal (beyin ve omurilik) sıvı beyaz kan hücrelerinde artış ve miyalji (kas ağrısı) şeklindeymiş.
İlacın faz 3 çalışmaları devam etmektedir. Şu an için faz 3 çalışmalarının sonucunu beklemek gerekecek.
