Sayfa 7 / 12 İlkİlk ... 34567891011 ... SonSon
Toplam 173 mesajın 91-105 arasındakiler
Buraya tıklayarak yazıları büyültebilirsiniz Buraya tıklayarak yazıları küçültebilirsiniz
  1. #91
    Üye
    yasahan Avatarı

    Üyelik Tarihi
    10.02-2009
    Son Giriş
    10.02-2009
    Saat
    10:55
    Mesaj
    1
    Alınan Beğeniler
    0
    Verilen Beğeniler
    0

    Zaten Değerlendirdiniz! 0 Zaten Değerlendirdiniz!
    STAR, dünyanın en güvenli, en sağlıklı, en konforlu ve en dayanıklı tekerlekli sandalye minderi.
    Arkadaslar, lutfen icinizde ingiliz dili bilen varsa bu ilac hakkinda yeni gelismelerden hepimizi haberdar ediniz. bildiyime gore ilac artik piasada.
    saygilar
    http://ptct.client.shareholder.com/releases.cfm

  2. #92
    Üye
    (((PG))) Avatarı

    Üyelik Tarihi
    04.10-2008
    Son Giriş
    07.01-2012
    Saat
    15:31
    Yaşadığı Yer
    Eskişehir
    Mesaj
    16
    Alınan Beğeniler
    0
    Verilen Beğeniler
    0

    Zaten Değerlendirdiniz! 0 Zaten Değerlendirdiniz!
    Arkadaşlar az önce konuyu inceledim ve iyi haberler olduğunu söyleyebilirim.http://www.medicalnewstoday.com/articles/137723.php sayfasının çevirisi
    Bu adreste Türkçe olarak konu anlatılıyor,okumanızı öneririm.

  3. #93
    Üye
    KUZEY Avatarı

    Üyelik Tarihi
    17.02-2005
    Son Giriş
    27.08-2017
    Saat
    11:32
    Yaşadığı Yer
    walton/ingiltere
    Mesaj
    706
    Alınan Beğeniler
    1
    Verilen Beğeniler
    0

    Zaten Değerlendirdiniz! 0 Zaten Değerlendirdiniz!
    google sacma sapan ceviri yapar itibar etmeyin ... genel hatlarini
    diger baslikta yazdik ... bu ilac cok umut vaad eden bir ilac ancak
    nisanin basi cikar ortasi cikar diye birsey yok sadece daha erken
    sonuclandirabilirler yani son asama 2b bize goz kirpiyor bence
    agustos ayini beklemek lazim daha once yapilan aciklama agustos sonu
    diyordu... bakin hayal kirikligi yasamamak icin herseye hazir olmamiz
    lazim ancak olduk bittik demeninde bir mantigi yok oyle veya boyle
    yasiyoruz...

  4. #94
    Üye
    sorma_neden Avatarı

    Üyelik Tarihi
    11.03-2009
    Son Giriş
    16.03-2009
    Saat
    20:59
    Mesaj
    1
    Alınan Beğeniler
    0
    Verilen Beğeniler
    0

    Zaten Değerlendirdiniz! 0 Zaten Değerlendirdiniz!
    s.a arkadaşlar bende kas hastasıyım yeni üye oldum ama görüyorum ki siteye çok önceden üye olanlar var bu konuda ben kendimi yavaş buldum ağr vasıtayız ya ondan rahatsızlığımı 15 yaşında hissettim ama daha evvelide var sanırım şuan ayaktayım ama haliyle zorlanıyorum(merdiven çıkarken,oturup kalkarken)yazılanları okudum bize düşen moralini en üst seviyede tutmak bu arada şuan 25mdeyim şükrediyorum umutla bekliyorum inşALLAH GÜN GELECEK BU SIKINTILARIMIZ BİTECEK sağlıcakla kalın

  5. #95
    Üye
    ALİ İMRAN Avatarı

    Gerçek Adı
    ali
    Üyelik Tarihi
    26.11-2008
    Son Giriş
    11.09-2017
    Saat
    21:38
    Yaşadığı Yer
    karaman
    Mesaj
    536
    Alınan Beğeniler
    0
    Verilen Beğeniler
    0

    Zaten Değerlendirdiniz! 0 Zaten Değerlendirdiniz!
    ben ptc nin kendi sitesinden takip ediyorum agustos 2010 da sonuçlanması bekleniyor

  6. #96
    Üye
    parpucu Avatarı

    Üyelik Tarihi
    19.02-2009
    Son Giriş
    01.07-2009
    Saat
    16:06
    Mesaj
    6
    Alınan Beğeniler
    0
    Verilen Beğeniler
    0

    Zaten Değerlendirdiniz! 0 Zaten Değerlendirdiniz!
    ne zaman çıkacak
    arkadaşlar tarihini bilen bu konuda bilgi alan varmı

  7. #97
    Üye
    ALİ İMRAN Avatarı

    Gerçek Adı
    ali
    Üyelik Tarihi
    26.11-2008
    Son Giriş
    11.09-2017
    Saat
    21:38
    Yaşadığı Yer
    karaman
    Mesaj
    536
    Alınan Beğeniler
    0
    Verilen Beğeniler
    0

    Zaten Değerlendirdiniz! 0 Zaten Değerlendirdiniz!
    ben kendi sitesinden takip ediyorum ortalıkda yazan uydurmasyon haberlere inanmıyorum agustos 2010 da denemeler bitcekmiş ne zaman çıkcagı yazmıyor agustos 2010 dan sonra her an çıkabilir

  8. #98
    Üye
    İremm Avatarı

    Gerçek Adı
    İrem
    Üyelik Tarihi
    03.02-2009
    Son Giriş
    26.04-2017
    Saat
    23:44
    Yaşadığı Yer
    Diyarbakır
    Mesaj
    19
    Alınan Beğeniler
    0
    Verilen Beğeniler
    0

    Zaten Değerlendirdiniz! 0 Zaten Değerlendirdiniz!
    İlaç kanadada satışa çıkmış diye duydum! Dün Hacettepe fizik tedavide bir hasta söyledi internette okumuş ben akşamdan beri bakıyorum o cümleyi bulamadım ancak ilk olarak kanada ve amerikada çıkacağı yazıyor..

  9. #99
    Üye
    ALİ İMRAN Avatarı

    Gerçek Adı
    ali
    Üyelik Tarihi
    26.11-2008
    Son Giriş
    11.09-2017
    Saat
    21:38
    Yaşadığı Yer
    karaman
    Mesaj
    536
    Alınan Beğeniler
    0
    Verilen Beğeniler
    0

    Zaten Değerlendirdiniz! 0 Zaten Değerlendirdiniz!
    çıksa ben duyardım ben kendi sitesinden takip ediyorum.http://www.ptcbio.com/ sayfasının çevirisi

  10. #100
    Üye
    19_selahattin Avatarı

    Üyelik Tarihi
    25.03-2009
    Son Giriş
    21.05-2009
    Saat
    17:15
    Mesaj
    1
    Alınan Beğeniler
    0
    Verilen Beğeniler
    0

    Zaten Değerlendirdiniz! 0 Zaten Değerlendirdiniz!
    çok teşekkür ederim.ancak bize doktorlar dmd nin şimdiye kadar ki çalışmalarda bir sonuç olmadığını söylemişlerdi bunu ya bilmiyorlar yada önemsemiyorlar acaba umut tacirliğimi siz ne dersiniz?

  11. #101
    Üye
    KUZEY Avatarı

    Üyelik Tarihi
    17.02-2005
    Son Giriş
    27.08-2017
    Saat
    11:32
    Yaşadığı Yer
    walton/ingiltere
    Mesaj
    706
    Alınan Beğeniler
    1
    Verilen Beğeniler
    0

    Zaten Değerlendirdiniz! 0 Zaten Değerlendirdiniz!
    selahattin gir youtubeye imkanin varsa tabi yaz muscular dystrophy sana
    onlarca video klip cikaracaktir bu is icin ugrasan inanin onbinlerce insan var
    ve bu insanlarin evlatlari kardesleri etkilenmis bu hastaliktan..en yuksekte en tepede kim varsa onlara karsi mucadele icindeler...
    ingiltere kas hastalari dernegi ve aileleri her yerden seferber olmustur...
    ingilterenin en buyuk alisveris merkezleri yuzde veriyorlar arastirmalara ve tesvik ediyorlar buralardan alisveris yapin yaptiginiz her alisveris arastirmaya aktariliyor diye ingiltere
    basbakani ozel olarak ilgileniyor hukumet arastirmalara inanilmaz para harciyor nedeni cocuklarininda hasta olmasidir ... amerikada kanadada ve diger ulkelerde arastirmalar yapiliyor ...

    belirteyim ptc firmasi 25 milyon dolar harcamis simdiye kadar kaz gelecek yerden
    tavuk esirgenirmi hic sonucta bu firmalar ticaret yapiyor

  12. #102
    Üye
    batuhansargi Avatarı

    Üyelik Tarihi
    21.04-2006
    Son Giriş
    14.10-2009
    Saat
    16:00
    Yaşadığı Yer
    İSTANBUL
    Mesaj
    15
    Alınan Beğeniler
    0
    Verilen Beğeniler
    0

    Zaten Değerlendirdiniz! 0 Zaten Değerlendirdiniz!

    Gene therapy attempts to treat the disease by replacing the defective gene with one that produces the correct protein. Gen terapisi ile doğru proteini üreten hatalı gen değiştirerek hastalığın tedavisi için çalışır. For example, genes can be attached to modified versions of viruses that have the ability to penetrate into the nucleus of a cell, become incorporated into the cell's existing DNA, and synthesize new proteins. Örneğin, genler bu yeteneğini bir hücre olan çekirdek içine girmek zorunda virüslerin değiştirilmiş sürümleri için, hücre mevcut DNA halinde, dahil olma ve yeni protein sentez eklenebilir.
    Enzyme replacement refers to the administration of purified or synthesized protein to patients in whom that particular enzyme is deficient or absent. Enzim yerine arıtılmış veya hasta kişiler bu enzim eksikliği veya eksik olarak protein sentezlenmiş idaresi anlamına gelir. Currently this therapy often involves patients receiving periodic intravenous or intramuscular injections of the replacement enzyme. Şu anda bu tedavi genellikle hasta yerine enzim periyodik intravenöz veya kas içi iğneleri alınmasını gerektirir.
    Ataluren is a small-molecule drug that can be taken by mouth, and so does not suffer from the delivery challenges that have limited gene therapy and enzyme replacement therapy. Ataluren bu ağız tarafından alınabilir bir küçük molekül uyuşturucu ve böylece sınırlı gen tedavisi ve enzim değiştirme tedavisi var teslim sorunları olmak değildir. In addition, it does not necessitate the delivery of foreign genetic material or viruses. Buna ek olarak, yabancı genetik materyal veya virüslerin dağıtımını gerekli değildir. It is anticipated that ataluren , by addressing the underlying cause of the disease, might decrease dependence on palliative interventions and ameliorate debilitation and decrease mortality in patients with genetic disorders due to nonsense mutations. Bu ataluren, hastalığın altında yatan neden ele tarafından geçici müdahaleler üzerinde bağımlılığı azaltmak olabilir ve zayıflatma ve genetik bozukluklar saçma mutasyonları nedeniyle hastalarda azaltmak ölüm düzeltmek bekleniyor.

    Back to Top Geri Dön


    If nonsense mutations cause multiple disorders, would ataluren be able to treat different diseases? Eğer saçma mutasyonları, ataluren da birden fazla bozukluklar neden farklı hastalıkların tedavisi mümkün olabilir mi? Are there plans for studying ataluren in other diseases? Bunlar diğer hastalıklarda ataluren eğitim planları?
    Ataluren may have the potential to treat many genetic disorders in which a nonsense mutation is the basis for the disease. Ataluren potansiyeli olan bir saçma mutasyon hastalığı için temel birçok genetik bozukluklar tedavi gerekebilir. PTC has catalogued over 1,800 distinct genetic disorders where nonsense mutations are the cause of the disease in a significant percentage of patients. PTC 1800 farklı genetik bozukluklar üzerinde nerede saçma mutasyonlar hastaların önemli bir yüzde olarak hastalığın nedeni vardır Katalogda vardır. Nonsense mutations inactivate gene function and are known to cause anywhere from five to 70 percent of the individual cases of most inherited diseases, such as cystic fibrosis (10%) and Hurler’s syndrome (70%). Saçma mutasyonlar ve gen işlevi inactivate bilinen yere en kistik fibrozis (% 10) ve Hurler sendromu (% 70) gibi hastalıkları, kalıtsal ve bireysel durumlarda beşinci yüzde 70 den neden. Other genetic disorders where a percentage of the cases are due to nonsense mutations include spinal muscular atrophy, hemophilia, neurofibromatosis, and retinitis pigmentosa. Diğer genetik bozukluklar nerede durumlarda yüzdesi saçma mutasyonlarla edecek Spinal kas atrofisi, hemofili, nörofibromatoz ve retinitis Pigmentosa içerir.
    We are currently conducting clinical studies in cystic fibrosis and Duchenne muscular dystrophy. Şu anda kistik fibrozis ve Duchenne kas distrofi klinik çalışmalar yapıyorlar. If these clinical trials yield positive results we hope eventually to expand development to multiple genetic disorders. Eğer bu klinik biz daha çok genetik bozukluklar kalkınma genişletmeyi umuyoruz olumlu sonuçlar. In the meantime, we are continuing our preclinical research in order to assess the potential clinical utility of ataluren in other genetic diseases. Bu diğer genetik hastalıklarda ataluren ve potansiyel klinik programını değerlendirmek Bu arada, biz Preclinical araştırmalar devam etmektedir.
    If you are interested in determining if your condition is caused by a nonsense mutation, we recommend that you speak with your treating physician or genetic counselor. Eğer eğer durumu saçma mutasyon nedeniyle belirlenmesi ilgileniyorsanız, bu sizin tedavi doktor veya genetik danışmanı ile konuşmak öneririz. This requires gene-sequencing, also called genotyping, determined from a blood sample. Bu da genotyping, kan örneği belirlenen adlandırılan gen-sıralama gerektirir. Facilities that perform gene sequencing, by condition, can be located through the NIH sponsored website, Gene Tests ( www.genetests.org ). İmkanlar bu gen sıralama yapmak, koşul olarak, NIH ile Gen Testleri (GeneTests Home Page) web sitesinde yer sponsor olabilir. The Laboratory Directory permits searches by disease and location. Laboratuvar Rehberi hastalığı ve yere göre arama izni verir. For patients with cystic fibrosis, full-length gene sequencing is available through Ambry Genetics (http:// www.ambrygen.com ). Kistik fibroz olan hastalarda, tam uzunlukta gen sıralama Ambry Genetik (http:// Ambry Genetics - Genetic Testing for Cystic Fibrosis, Pancreatitis, Pulmonary Disease, Pharmacogenomics, Research) aracılığıyla mevcuttur için.For patients with Duchenne muscular dystrophy, information regarding full-length gene sequencing is available through the University of Utah (http:// www.genome.utah.edu/DMD ). Tam uzunlukta gen sıralaması ile ilgili Duchenne kas distrofi, bilgi ile hastalar için, University of Utah konusunda mevcuttur (http:// www.genome.utah.edu / DMD).





  13. #103
    Üye
    batuhansargi Avatarı

    Üyelik Tarihi
    21.04-2006
    Son Giriş
    14.10-2009
    Saat
    16:00
    Yaşadığı Yer
    İSTANBUL
    Mesaj
    15
    Alınan Beğeniler
    0
    Verilen Beğeniler
    0

    Zaten Değerlendirdiniz! 0 Zaten Değerlendirdiniz!
    4. 4.

    Q: S:

    Does PTC expect ataluren to work in patients with genetic disorders who do not have nonsense mutations as the cause of the disease? Mu PTC genetik bozukluğu olan hastalarda, hastalığın nedeni olarak saçma mutasyonlarla yoksa çalışmaya ataluren bekliyorlar?


    A: C:

    No, based on its mechanism of action, ataluren will not work in patients whose genetic disorder is caused by a mutation other than a nonsense mutation, such as a missense, deletion, or duplication mutation. Hayır, eylem ve mekanizması dayalı ataluren olan genetik bozukluk bir missense, silme veya çoğaltılması mutasyon gibi bir mutasyon bir saçma mutasyon başka sebep olduğu hastalarda çalışmaz.
    Back to Top Geri Dön


    5. 5.

    Q: S:

    If ataluren reads through a nonsense mutation (also known as a premature stop codon), can it also read through the normal stop codon near the end of the mRNA? Eğer ataluren bir saçmalık mutasyon yoluyla okur (aynı zamanda erken durdurmak codon olarak), aynı zamanda mRNA sonuna yakın normal durdurmak codon üzerinden okuyabilir mi?


    A: C:

    Theoretically, inappropriate readthrough of normal stop codons could result in abnormally long proteins being made.Teorik olarak, normal durdurmak codons ve uygunsuz readthrough anormal uzun proteinler neden olabilir yapılmıştır.For this reason, PTC has carefully analyzed this issue in studies of high doses of ataluren in tissue culture systems, in animals, and in humans.Bu nedenle, PTC dikkatle hayvanlarda doku kültürü sistemlerinde ataluren yüksek doz çalışmalarında bu sorunu, analiz ve insan.These studies have demonstrated no evidence of production of abnormal proteins with ataluren administration.Bu çalışmalar ataluren idaresi ile anormal protein üretiminin hiçbir delil gösterdi.Thus, the information available at this time indicates that ataluren specifically acts to allow ribosomes to read through nonsense mutations (premature stop codons) but does not induce ribosomes to read through normal stop codons.Böylece, bilgi şu anda mevcut, özellikle ribosomes saçma mutasyonları (erken durdurmak codons) okumanıza izin verir ancak normal bir durdurmak codons ile okumak için ribosomes teşvik etmez eylemler bu ataluren gösterir.
    Back to Top Geri Dön


    6. 6.

    Q: S:

    Is this approach similar to the studies conducted with the antibiotic, gentamicin, in bypassing nonsense mutations to treat genetic disorders? Bu yaklaşım, çalışmaları antibiyotik, gentamicin ile yürütülen, genetik bozuklukların tedavisinde saçma mutasyonlarla atlayarak benzer mi? Is ataluren related to gentamicin? Gentamicin ilgili ataluren mi?


    A: C:

    Yes, the approach is similar, but ataluren is not related to gentamicin.Evet, benzer bir yaklaşım, ama ataluren gentamicin ilgili değildir.Like gentamicin, ataluren allows ribosomes to read through premature stop codons to produce full-length, functional proteins.Gentamicin gibi, ataluren ribosomes erken durdurmak codons aracılığıyla, full-length, fonksiyonel proteinler üretmek için okuyabilir.However, ataluren is from a distinct structural class that we believe acts at a different location on the ribosome than gentamicin, and ataluren does not have antibiotic properties.Ancak, ataluren bir yapısal sınıf olduğu gentamicin daha ribosome farklı bir yerde eylemler ve ataluren antibiyotik özellikleri yok inanıyorum.Although the results involving gentamicin have provided proof of concept for the readthrough of nonsense mutations as a therapeutic approach to treating genetic disorders, gentamicin has serious dose-limiting toxicities and requires intravenous administration, making it an unattractive long-term treatment for genetic disorders.Her ne kadar sonuç gentamicin ilgili genetik bozuklukların tedavisinde bir tedavi yaklaşımı olarak saçma mutasyonları ve readthrough için kavram ispatı sağladı, gentamicin ciddi doz-sınırlayacak toxicities ve intravenöz yönetim istiyor, genetik bozukluklar için bir itici uzun süreli tedavi yapma.We do not expect ataluren, which is orally administered, to have the serious dose-limiting toxicities associated with gentamicin.Biz ataluren olan sözlü yönetilmektedir, ciddi doz sahip olmak toxicities gentamicin ilişkili sınırlayacak sanmıyoruz.
    Back to Top Geri Dön


    7. 7.

    Q: S:

    How can it be determined whether a patient has a nonsense mutation or a different kind of mutation as the cause of his or her disease? Nasıl Bir hasta bir saçmalık mutasyon veya kendi hastalığın nedeni olarak mutasyonu farklı bir tür vardır belirlenir olabilir?


    A: C:

    Gene sequencing, also called genotyping, can determine if a patient has the disease because of a nonsense mutation. Bir hasta bir saçmalık mutasyon nedeniyle hastalık vardır Gen sıralama da genotyping adı belirleyebilirsiniz. This is one of the first instances where knowledge of genetic sequence may prove useful in determining if a patient may benefit from a drug. Bu ilk örneklerini nerede genetik dizisi bilgi yararlı bir hastaya bir ilaç yarar Mayıs belirlenmesinde ispat edebilir. Patients who wish to determine what type of mutation is responsible for their disease should consult with their physician about the possibility of having the relevant gene sequenced. Hasta olan mutasyonlar ne tür belirlemek istiyorsanız kendi hastalığı için ilgili gen sahip olan ilgili hekime başvurmalısınız sorumludur sequenced. Usually, a small amount of blood is required to perform gene sequencing. Genellikle, kan bir miktar gen sıralama yapmak için gereklidir. The blood sample will be sent to a specialized laboratory, sometimes at a university hospital that has expertise in studying patients with a particular disease. Kan örnek bir özel laboratuvar için, belirli bir hastalığı olan hastaların eğitim uzman olan bir üniversite hastanesinde bazen gönderilme olacaktır. For patients with cystic fibrosis, full-length gene sequencing is available through Ambry Genetics (http:// www.ambrygen.com ). Kistik fibroz olan hastalarda, tam uzunlukta gen sıralama Ambry Genetik (http:// Ambry Genetics - Genetic Testing for Cystic Fibrosis, Pancreatitis, Pulmonary Disease, Pharmacogenomics, Research) aracılığıyla mevcuttur için.For patients with Duchenne muscular dystrophy, information regarding full-length gene sequencing is available through the University of Utah (http:// www.genome.utah.edu/DMD ). Tam uzunlukta gen sıralaması ile ilgili Duchenne kas distrofi, bilgi ile hastalar için, University of Utah konusunda mevcuttur (http:// www.genome.utah.edu / DMD).


    For other genetic disorders, we recommend that you speak with your treating physician or genetic counselor. Diğer genetik bozukluklar için, bu sizin tedavi doktor veya genetik danışmanı ile konuşmak öneririz. Facilities that perform gene-sequencing can be located through the NIH-sponsored website, Gene Tests ( www.genetests.org ). İmkanlar bu gen gerçekleştirmek-sıralama olan NIH ile yer olabilir sitesi, Gen Testleri (www.genetests.org) sponsorluğunda. The Laboratory Directory at this site permits searches by disease and location. Laboratuvar Rehberi bu sitede hastalığı ve yere göre arama izni verir.
    Back to Top Geri Dön



  14. #104
    Üye
    batuhansargi Avatarı

    Üyelik Tarihi
    21.04-2006
    Son Giriş
    14.10-2009
    Saat
    16:00
    Yaşadığı Yer
    İSTANBUL
    Mesaj
    15
    Alınan Beğeniler
    0
    Verilen Beğeniler
    0

    Zaten Değerlendirdiniz! 0 Zaten Değerlendirdiniz!
    8. 8.

    Q: S:

    Are any clinical studies of ataluren currently recruiting patients? Ataluren herhangi bir klinik çalışmalar halen hasta alımına misiniz?


    A: C:

    No new Phase 2a trials are currently planned in Duchenne muscular dystrophy. 2a davaları halen Duchenne kas distrofi olarak planlanmıştır Yeni Aşama. We have initiated a new Phase 2a study in cystic fibrosis at Hôpital Necker-Enfants Malades, in Paris, France. Yeni bir Faz Hôpital Necker at kistik fibroz olarak 2a çalışma-Enfants Malades, Paris, Fransa başlattık. An additional site in Belgium may join the French study. Belçika bir ek sitenin Fransızca eğitim katılabilirsiniz. The study is similar in design to the recently completed Phase 2 cystic fibrosis studies and will enroll patients 6 years of age and older. Çalışma tasarım yakın tamamladı Faz 2 kistik fibroz çalışmaları ve benzer hastaların yaş ve üstü 6 yıl kayıt olacak. Please visit Home - ClinicalTrials.gov and type” ataluren ” in the search area for more information on the locations and enrollment criteria for these studies. Lütfen bu çalışmalar için yer ve kayıt kriterleri hakkında daha fazla bilgi için arama alanında "ataluren" Home - ClinicalTrials.gov ve tipi ziyaret edin.
    In addition, we have completed enrollment and treatment in a Phase 2 extension study in cystic fibrosis ongoing in Israel at the Hadassah Medical Center, Jerusalem and are currently analyzing the results. Ayrıca, bir Faz ve Hadassah Tıp Merkezi, Kudüs at kistik fibroz İsrail devam 2 uzatma çalışma kayıt ve tedavi tamamlamış anda sonuçlarını analiz bulunmaktadır.
    We are continually engaged in discussions with regulatory authorities regarding ataluren . Sürekli düzenleyici makamların ataluren ilgili tartışmalara yürütülmektedir. With the completion of the Phase 2a studies and data analysis, we hope to begin Phase 2b/3 studies by the end of the year. Bu dönemin tamamlanmasıyla 2a çalışmalar ve veri analizi, biz Faz 2b başlayacak / 3 çalışmaları yıl sonuna kadar umuyoruz.

    Back to Top Geri Dön


    9. 9.

    Q: S:

    What studies of ataluren have been performed and where? Ataluren çalışmalarında ne gerçekleştirilir edilmiş ve nerede?


    A: C:

    After completing two Phase 1 clinical trials in healthy volunteers to characterize the general safety, palatability and effects of food on ataluren as well as its pharmacokinetics in order to understand its absorption into the bloodstream, we initiated the Phase 2a trials in late 2005.Sağlıklı gönüllü olarak düzenlenen kan içerisinde emme anlamak için genel güvenlik, palatability ve ataluren üzerinde gıda etkisi yanı sıra farmakokinetiği karakterize iki Faz 1 klinik tamamladıktan sonra, biz Faz başlatılan geç 2005 yılında 2a denemeler.
    Three Phase 2a trials were initiated in late 2005. Üç Faz 2a davaların geç 2005 yılında başlatılmıştır. In cystic fibrosis, we sponsored two studies, one study at five sites in the United States and a similar study at one site in Israel. Kistik fibroz, we in the United States beş siteleri ve benzer bir çalışma at İsrail bir sitede iki çalışma, bir çalışma sponsor. In Duchenne muscular dystrophy, we sponsored one study in three sites in the United States. Duchenne kas distrofi olarak, ABD'de üç siteleri bir çalışma sponsor. The study centers were primarily university hospitals selected for their expertise in performing specialized clinical trials in cystic fibrosis or Duchenne muscular dystrophy. Çalışma merkezleri başta üniversite hastaneleri ve uzmanlık için kistik fibroz veya Duchenne kas distrofi uzman klinik performans olarak seçilmiştir.

    Back to Top Geri Dön


    10. 10.

    Q: S:

    What were the goals of the ataluren Phase 2a studies in cystic fibrosis and Duchenne muscular dystrophy? Ne ataluren Faz amacı, kistik fibrozis ve Duchenne kas distrofi olarak 2a çalışmalar vardı?


    A: C:

    The main goals in Phase 2a were to obtain indications of pharmacological activity and to assess dose response, safety, and pharmacokinetics in patients. Faz 2a in ana hedefleri ve farmakolojik faaliyet göstergeler elde etmek için doz yanıt, güvenlik değerlendirmek ve hastalarda farmakokinetiği edildi.
    Back to Top Geri Dön


    11. 11.

    Q: S:

    How does PTC Therapeutics identify patients with nonsense mutations for the clinical trials? Nasıl PTC Therapeutics klinik denemeler için saçma mutasyonları olan hastalarda belirler?


    A: C:

    To confirm the diagnosis of a nonsense mutation for the clinical trials in cystic fibrosis, PTC Therapeutics employed the gene sequencing test offered by Ambry Genetics ( www.ambrygen.com ). Kistik fibrozis ve klinik bir saçmalık mutasyonu ve Tanı onaylamak için, PTC Therapeutics gen testi Ambry Genetik (Ambry Genetics - Genetic Testing for Cystic Fibrosis, Pancreatitis, Pulmonary Disease, Pharmacogenomics, Research) tarafından sunulan sıralama istihdam.

    For the clinical trial in Duchenne muscular dystrophy, we used the test offered by the University of Utah (http:// www.genome.utah.edu/DMD/clinical_test.shtml ). Duchenne kas distrofi olarak klinik deneme için, test ve Utah Üniversitesi tarafından sunulan kullanılan (http:// www.genome.utah.edu / DMD / clinical_test.shtml).


    Back to Top Geri Dön


    12. 12.

    Q: S:

    What are the goals of the ataluren Phase 2 studies in cystic fibrosis and Duchenne muscular dystrophy? Ne ataluren Faz amacı, kistik fibrozis ve Duchenne kas distrofi 2 çalışmaları nelerdir?


    A: C:

    Phase 2a studies are typically conducted on a relatively small number of patients, with the goal of determining drug activity, evaluating short-term side effects, and assessing pharmacokinetics in patients. Faz 2a çalışmalar genellikle hastaların nispeten küçük miktarda uyuşturucu faaliyetleri belirleme amacı ile, kısa vadeli yan etkiler, değerlendirme yapılır ve hasta farmakokinetiği değerlendiriyor. The duration of several of the initial Phase 2a studies has been based on knowledge that ataluren is safe when given for up to 28 days to animals and because it has been expected that early drug effects in patients might be observed within this duration of treatment. İlk Aşama 2a çalışmaların birkaç The duration of bilgi ataluren o zaman için 28 gün için hayvan ve çünkü hastalarda erken uyuşturucu etkileri tedavi bu süre içinde gözlenen olabileceğini tahmin edilmiştir verilen güvenli dayalı olmuştur.
    Back to Top Geri Dön



  15. #105
    Üye
    batuhansargi Avatarı

    Üyelik Tarihi
    21.04-2006
    Son Giriş
    14.10-2009
    Saat
    16:00
    Yaşadığı Yer
    İSTANBUL
    Mesaj
    15
    Alınan Beğeniler
    0
    Verilen Beğeniler
    0

    Zaten Değerlendirdiniz! 0 Zaten Değerlendirdiniz!
    Panthera: hafif, agresif ve zarif aktif tekerlekli sandalye...
    13. 13.

    Q: S:

    In what form was ataluren provided to patients? Ne haliyle hastalara verilen ataluren neydi?


    A: C:

    In the Phase 2a studies the drug has been supplied as a vanilla-flavored powder. Uyuşturucu bir vanilya ilişkili toz olarak 2a çalışmalar verilen olmuştur aşamasında. The powder is mixed in water, apple juice or milk to form a suspension that the patient drinks. Ataluren is being dosed based on patient body weight (ie, milligrams of drug per kilograms of patient body weight) in order to accommodate the varying size range of the children, adolescents, and young adults who will be treated. Bu toz elma suyu veya süt su, bir süspansiyon bu. Ataluren hastanın vücut ağırlığı dayalı dosed olan hasta içecekler (örneğin, hastanın vücut ağırlığının kilogram başına ilacın miligram) 'u aralığı, değişen boyutları göz kurma karışık çocuklar, gençler, ve tedavi olacak genç yetişkinlerin.
    Back to Top Geri Dön


    14. 14.

    Q: S:

    Are any results of the cystic fibrosis Phase 2a trials available? 2a denemeler yer alan kistik fibroz Faz herhangi bir sonuç var mı?


    A: C:

    In November 2006, we presented data from the ataluren cystic fibrosis clinical trials in Israel and the US Cystic fibrosis is caused by a lack of the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) protein. Kasım 2006 olarak, İsrail klinik ve ABD Kistik fibrozis ve kistik fibroz transmembrane iletkenlik düzenleyici bir eksikliği (CFTR) proteini neden olan ataluren kistik fibroz veri sundu. To determine whether ataluren was inducing production of active CFTR protein in patients, we measured nasal transepithelial potential difference (TEPD). Olsun ataluren hastalarda etkin CFTR protein üretim inducing olduğunu belirlemek için, (TEPD) Burun transepithelial potansiyel farkı ölçülür. TEPD is assessed by means of a standardized procedure in which a small plastic catheter is used to assess electrical differences across the cell membrane of the skin in each nostril. TEPD olan küçük bir plastik sonda her burun deliği bulunan cilt hücre membran üzerinde elektrik farkları değerlendirmek için kullanılan bir standart prosedür yoluyla değerlendirilmektedir. Cystic fibrosis patients with nonsense mutations have abnormalities in the electrical difference measured by the TEPD test because they lack sufficient CFTR protein and thus have a defect in the movement of chloride ions across the cells (the chloride conductance). Çünkü hücreleri arasında klorid iyonları ve hareketinde bir kusur varsa yeterli CFTR protein ve böylece eksikliği saçma mutasyonları ile Kistik fibrozis hastalar elektrik fark TEPD testi ile ölçülen anormallikleri vardır (ve klorür iletkenlik). A change in the chloride conductance towards normal during ataluren treatment would suggest that ataluren is inducing the cells to make full-length, functional CFTR protein. Ataluren tedavi sırasında, normal doğru klorür iletkenlik bir değişiklik yapmak için tam boy, fonksiyonel CFTR proteini hücreleri inducing bu ataluren öneririz. Also assessed were circulating blood neutrophil and liver enzyme values, lung function, and body weight, as well as safety, compliance, and pharmacokinetics. Ayrıca değerlendirildi neutrophil kan ve karaciğer enzim değerleri dolaşan olduğunu, akciğer fonksiyonu ve vücut ağırlığının yanı sıra, güvenlik, uyum ve farmakokinetiği.
    Patients received two sequential two-week courses of treatment, first at a lower and then at a higher dose level. Hastalar iki ardışık tedavi iki haftalık kurslar, ilk alınan düşük ve yüksek doz düzeyinde. Across the two studies, at both ataluren dose levels tested, we observed statistically significant improvements of mean CFTR-dependent chloride secretion in the airways. İki çalışmalar çapında, her iki ataluren doz seviyelerini test at the havayolu olarak ifade CFTR bağlı klorür sekresyonunu ve istatistiksel olarak önemli gelişmeler görülmektedir. By the end of the first cycle of treatment, 18 out of 42 patients had responded with a change of at least -5 mV in chloride secretion TEPD and 15 out of 42 patients had chloride secretion TEPD values in the generally accepted normal range (more electrically negative than -5 mV). 42 hasta dışında tedavinin ilk döngüsü, 18 By the end of 42 hasta dışında klorür sekresyonunu TEPD en az -5 mV ve 15 değişikliği ile yanıt vermiş klorür sekresyonunu genel kabul Normal aralığı (daha fazla elektrik değerleri TEPD vardı daha -5 mV) olumsuz. CFTR chloride secretion responses were observed in both the US and Israel among several of the most common nonsense mutation genotypes affecting patients with cystic fibrosis. CFTR klorür sekresyonunu tepkiler de ABD ve İsrail en yaygın saçma mutasyon genotypes kistik fibroz olan hastalarda etkileyen birçok arasında gözlendi. In evaluating the studies separately, the results from the Israeli study demonstrated statistical significance for chloride secretion TEPD response for the population as a whole, while the interim results from the US study demonstrated such responses in several patients but the trends did not reach statistical significance. Sırasında ABD araştırmanın geçici sonuçları birkaç hastalarda ancak böyle tepkiler gösterdi eğilimleri istatistiksel önemi ulaşmak didn't ayrı çalışmaları değerlendirirken, İsrail araştırmanın sonuçlarını bir bütün olarak nüfus için tepki TEPD, klorür sekresyonunu için istatistiksel önemini gösterdi. The potential causes of these differences are now being studied. Bu farklılıklar bir potansiyel nedenleri şimdi çalışmaları yapılmaktadır.

    Blood neutrophil counts were also monitored before and during ataluren treatment because cystic fibrosis is a neutrophil-mediated disease, and reductions in blood neutrophil counts may be consistent with ataluren activity. Çünkü kistik fibroz bir neutrophil-mediated hastalıktır Kan neutrophil sayar da öncesi ve sırasında ataluren tedavi, takip ve kan neutrophil sayılarında indirim ataluren etkinliği tutarlı olabilir. Statistically significant reductions in blood neutrophil counts were observed in both the US and Israeli studies. Kan neutrophil sayılarında istatistiksel açıdan anlamlı indirimleri de ABD ve İsrail de çalışmalar gözlendi. Furthermore, improvements in circulating levels of liver enzymes in the blood were seen in both trials, supporting the hypotheses that ataluren would offer systemic benefits to patients with multiorgan compromise due to cystic fibrosis. Ayrıca, kandaki karaciğer enzim seviyelerini dolaşan iyileştirmeler de denemeler, the hipotezler bu ataluren multiorgan uzlaşma kistik fibroz yüzünden hastalara sistemik avantajlar sunan da destekleyen görülüyordu. Trends toward improved pulmonary function and body weight were also observed in patients participating in the Phase 2a program. Gelişmiş akciğer fonksiyonu ve vücut ağırlığı doğru Trendler de hasta olarak Faz 2a programına katılan gözlendi. Although a formal symptom assessment was not a component of the Phase 2a program, a number of patients described decreased sputum volume and thickness, decreased frequency and severity of coughing, and a better sense of well-being during ataluren therapy. Ataluren was well tolerated, resulting in excellent compliance with the treatment regimen. Her ne kadar resmi bir belirti değerlendirmesi Faz 2a programı, hastaların sayısı bir bileşen değil, balgam hacmi ve kalınlığı azalmıştır açıklanan öksürük sıklığı ve şiddeti azaldı ve daha iyi bir anlamda da iyi tolere-ataluren tedavisi. Ataluren sırasında olmak oldu tedavi rejimi ile mükemmel uyum sonuçlanabilecek.
    The pharmacokinetic data from adult patients in the interim analysis indicated that ataluren was readily absorbed from the gastrointestinal tract. Geçici analizlerinde yetişkin hastadan farmakokinetik veriler ataluren kolayca gastrointestinal bagirsaklardan absorbe belirtti. The desired blood levels were achieved and maintained at the first and fourteenth days of both the lower-dose and higher-dose treatment regimens. İstenen kan seviyeleri elde edilmiştir ve daha düşük hem birinci ve dördüncü gün devam doz ve yüksek doz tedavi rejimleri.
    Ataluren was generally well-tolerated among the forty-two patients included in the studies. Ataluren genellikle iyi-kırk arasında tolere iki hasta çalışmalarda yer aldı. No serious drug-related adverse events were reported. Ciddi uyuşturucuya bağlı yan etki bildirildi. All adverse events that were potentially drug-related were mild or moderate in severity. Potansiyel uyuşturucu tüm olumsuz olayların ilgili hafif veya şiddeti orta edildi. There were no safety concerns identified in patients’ physical examinations, vital sign measurements, or electrocardiograms. There is no güvenlik endişeleri hasta fiziksel muayene tespit edildi, hayati işareti ölçümler veya electrocardiograms. We did not observe any serious changes in laboratory safety tests. Biz laboratuvar güvenlik testlerine herhangi bir ciddi değişiklikler dikkat etmedi. There were no dosing interruptions or trial discontinuations due to toxicity. There is no dozaj Kesintileri veya deneme discontinuations toksisite nedeniyle oldu. Treatment compliance was very good, with patients taking more than 95% of the intended total drug treatment at both the lower and higher dose levels. Tedavi uyumu çok hasta hem düşük ve yüksek doz seviyelerinde istenilen toplam ilaç tedavisi fazla% 95 alarak good.

    Back to Top Geri Dön






Sayfa 7 / 12 İlkİlk ... 34567891011 ... SonSon