Amaç: Spinocerebellar Ataksi (SCA) hastalarında troriluzol tedavisinin uzun vadeli yararının bir değerlendirmesini sağlayın.

Arka plan: SCA, FDA onaylı tedavileri olmayan nadir bir nörodejeneratif hastalıktır. Çalışma BHV4157-201'in ilk açık etiket aşamasından elde edilen ön veriler, troriluzol ile tedavi edilen hastalarda hastalık progresyonunun azaldığını öne sürdü.

Tasarım/Yöntemler: Çalışma, 8 haftalık bir randomizasyon aşamasından ve ardından 48 haftalık açık etiketli bir aşamadan oluşuyordu. 1 yıldaki teşvik edici ön verilere dayanarak 48 haftalık ek bir açık etiket başlatıldı. Denekler, aşağıdaki kalıtsal ataksilere sahip ayaktan erkek ve kadın hastalardı: SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 ve SCA10. Mevcut analiz, toplam SARA skorunda başlangıçtan 96 haftaya kadar değişimin devam eden değerlendirmesine ve ayrıca ilave uzatma aşamasının başlamasından önce dozlamadaki boşluklar sırasında SARA skorundaki değişime odaklandı.

Sonuçlar: Troriluzol ile 96 haftaya kadar açık etiketli tedaviden sonra, toplam SARA skorunda başlangıca göre ortalama değişiklik (ortalama değişiklik±SE) 0.3 ± 0.30 idi. Protokolün uzatılmasının onaylanmasını beklerken troriluzol tedavisinde (3 hafta ila 12 ay) bir boşluk yaşayan hastalar, tedavi dışı dönemde 1 puandan fazla kötüleşme gösterdi. Bu kötüleşme, troriluzolün daha uzun süre kullanılmamasıyla arttı. Troriluzol tedavisinin yeniden başlatılmasından sonra toplam SARA skorunda iyileşmeler gözlendi.

Sonuçlar: Bu sonuçlar, SARA puanında artış olmadığını gösteren 1 yıllık verilerin ilk analizi ile tutarlıdır. Gözlenen değişiklikler, troriluzol ile tedavi edilen hastalarda 3 yıla kadar hastalık progresyonunda bir azalma olduğunu ve tedavi edilmeyen hastalarda SARA'da beklenen yaklaşık 1 düşüş oranına karşı hastaların reddettiği dozlamada 1 yıla kadar bir boşluk olduğunu göstermektedir. Kümülatif doğal tarih verilerine dayalı olarak yılda 2 puan (Diallo, et al, 2020).