20 Ekim 2014 Gunnhild

Faz 2 sonuçları açıklandı. Sonuçlar heyecan verici!

Geçen pazartesi FA tediavisi için kullanılan İntreferion Gamma faz 2 sonuçları açıklandı.
Ayrıca ilaç şirekti Horizon farmanın haklarının elinde bulunduğu Actimmune/ imukin sunumuda yapıldı.
Bu çeşitli yerlerden duyduğum bilgilerin bir karışımı şeklinde ve özet niteliğindedir.
Şunuda belirtmeliyim ki ben ne araştırmacıyım nede doktor.
Blogumda yazdıkalrım sadece benim tecrüblerim ve gerçekleri nasıl anladığımdır.

ÖZET
Actimmune(inteferion gamma-1b) ilacı zaten diğer iki nadir hastalık için kullanılması adına epey süredir satışda.
İlk onay 1999 da CGD hastalığı için gelmişti.
Actimmune için yaklaşık 200 klinik deneme yapıldı.
ilacın çeşitli hastalıklar üzerinde araştırmaları yapıldı ve güvenliği ve esnekliği belgelendi.
Bizim için iyi haber ise yeni molekül sayesine işlerin biraz daha hızlanması.
Bugun çocuk FA hastalar üzerinde ilacın kullanılması bu yeni moleküller yüzünden yasak.
Fakat Actimmune yasak değildir.
Actimmune tediavisi zaten 2 FA hastası çocuk üzerinde denenmiştir.
12 Kişi :5-17 yaşlar arasında
Doz: 10 mikrogramdan artarak maksimum doz olan 50 mikrograma kadar
12 hafta süre
Ölçüler : Frataxin seviyeleri, sinirsel testler ( FARS dahil)
Resimde testlerle alakalı terimler kullanılmış çoğunu teknik olduğu için anlamadım ama kısaca özet geçersek: ilaç hakkında kan seviyesindeki değerlerle alakalı testler.

FARS testler. FARS ın ne demek olduğunu bildiğini düşünüyorum.
FA hastalğının reyting değeriymiş kelimeden çevirmeye göre.
25 adım testi vs vs testlerdne bahsediyorlar.

Daha sonra günlük yaşama etkileri klinik etkileri, etki ölçüleri gibi değerler. En sondada güvenlik ve tölere edilme referansıyla ilgili bilgiler.

SONUÇLAR:

Yan etkiler: hemen hemen herkes aynı tip yan etkilere maruz kalmış ve bunlar grip tarzı semptomlar.
Frataxin: frataxin ölçümü kan hücrelerinde ve yanak içinden alından hücrelerdeki değere göre ölçülür.
Bu ölçümle ilgili sorun yanak içinden alınan hücrelerin FA dan etkilenmiyor olması.
En iyi yapılacak şey nöronların etkilenmesi olurdu fakat buda şu an için mümkün değil.
Her hafta laborotuara gidip spinal kordonumuzdan örnek veremeyiz. Sonuçlara dönecek olursak: istatiklsel olarak frataxin seviyesinde değişmeler olsada klinik olarak çok zararlı bir değişim değildir.
Frataxin seviyesinin yükselmesiyle alakalı endişe edilecek bir durum olmadığını anlıyorum ben burdan.

FARS:

12 hafta sonunda FARS puanları 5 puan düşmüş.
5 puan düşük görünebilir ama 2 sene içinde bu değerin 6 puan yükselmesinı normal olarak kabul edersek bu iyi bir değerdir.
Bu çok iyi bir nörolojik değerdir.
Ayrıca bu gelişim ilacın kullanılması durdurulduğunda devam ediyor.

Resimde yine ilacın kullanımıyla ve geliştirilmesiyle alakalı bir çizelge var. Çok fazla teknik terim olduğundan bunuda tam anlayamadım.
Son olarak benim kendi FARS değerimle ilgili bişeyler söylemek isterim.

27 ağustos 2013 te IMUKIN kullanmaya başladım.

FARS değerim 47,5 ti.

10 aralık ta tekrar ölçüldüğünde değer 44 e düşmüştü.

İlk başta bu değerin çok ufak olduğunu sanmıştım.

Fakat daha sonra öğrendim ki bu bir yıllık bir gelişimmiş.

15 hafta Immukin kullanımı sonucunda 1 yıllık gelişim elde etmiş.


The phase 2 results are out. Exciting! | Extreme living