PAZARTESI GÜNÜ, NISAN 7, 2014 haberi
"Dünya'da bir ilk. Strasbourg'lu araştırmacılar, FA isimli ve çok nadir rastlanılan hastalığı tedavi etmek için umut ışığı olan yeni bir gen terapisi yöntemi keşfettiler. Fransa'da 1500 hasta var ve şimdiye kadar kalıcı bir tedavi bulunamadı. Hastalık yaşamın ilk yıllarında ortaya çıkıyor.
Hasta yakınlarının biraraya gelerek oluşturduğu grubun başkanı olan Juliette Dieusart "Bu hastalığa sahip olan genç insanların kademeli olarak yürüme, yazma ve bazılarında konuşma yetilerinin kaybolduğu görülüyor. 80%'i kalp krizi geçiriyor. Geçtiğimiz günlerde kalp kapasiteleri 10% ile 20% arasına düşmüş 6 gencimizi kaybettik."
Strasbourg'daki ekip kalp hastalığına sahip bir fareyegen terapisi yaparak tedavi edici gen aktardılar. Gen terapisinden 3-5 hafta sonra, hastalığın tamamen tedavi olduğu görüldü. İnsanlarda tedavinin uygulanmasının önümüzdeki yılın sonunu bulacağını söyleyen Juliette D. "Bu bir umut. Tren yola çıktı ve umuyorumki bunun sonucunda birşeyler elde edeceğiz." Sonucu öğrenmek için birkaç sene daha sabretmeye ihtiyaç var.
Farenin kalbi tamamen tedavi edildi.
Strasbourg'daki takım farenin kalp hastalığnın tamamen tedavi ettiler. FA hastalığı "Frataxin" isimli proteini üreten genin yetersiz olmasından kaynaklanıyor. Bu protein, kalbin fonksiyonunu yerine tam olarak getirebilmesi için gereken enerjinin üretiminde önemli bir rol oynuyor.
İnsanlar üzerindeki testler 2015'te bitiyor.
Tedavi yöntemi farelerden sonra domuzlarda denenecek ve bu aşamadan sonra 2015 sonu, 2016 başı gibi insanlar üzerinde klinik testler yapılmaya başlanacak.
Aynı zamanda, nörodejeneratif hastalıkları tedavi etmek adına, araştırmalar sonucu görevini yerine getiremeyen proteini omuriliğe aktarmayı da başardılar."
KAYNAK
http://www.franceinfo.fr/decryptage/l-inserm-sur-la-piste-d-un-traitement-pour-soigner-une-maladie-genetique-1377323-2014-04-07


Dejeneratif
: Dokuların normal yapılarının bozulup normal fonksiyonlarını yapamayacak hale gelmeleri.