Epi-743 benim FA için umutla bekledigim bir ilaç
konu baya uzundu çeviren arkadaş sadece kısa bir özetini yazdı isteyen olursa dosyayı orjinal şekli ile e-mail olarak atabilirim


4 Kasım 2013 EPİ-743 hakkında bilgilendirme Edison Pharmaceuticals, FARA ve USF Nokta Mutasyonlu Erişkin Bireylerde EPI-743 Faz 2 Friedreich Ataksisi Klinik Denemesinin Başlayacağını Bildirdi

Friedreich ataksisinin nokta mutasyon genotipi göz önüne alındığında, deneme tek yönlü, denek kontrollü olacak ve üç ay olacak, bunu da üç aylık bir yayım dönemi izleyecektir. Katılımcılar 18-65 yaş arası olmalı ve bu kişilerde Friedreich ataksisi nokta mutasyon defekti ve hastalığa ilişkin diğer birtakım belirtiler görülüyor olmalıdır. Denemenin ilk uç noktası görme yetisi olacaktır, ikinci uç noktaları ise nörolojik ve nöromusküler fonksiyon ve hastalık biyomarkerleri olacaktır.

Hastalık USF Health’de gerçekleşecek ve Friedreich Ataksisi Araştırma İttifakı tarafından verilen bir hibeyle finanse edilecektir. Deneme sponsoru USF ve baş araştırmacı Güney Florida Ataksi Araştırma Merkezi Direktörü Nöroloji Profesörü Theresa A. Zesiewicz’dir.

Ronald Bartek, ''FARA ilaç geliştirme çabalarının Friedreich ataksisi hastalığının görüldüğü nokta mutasyonlular gibi ultra nadir gruplara yayılmasını görmek için oldukça heves duyuyor. Bu çalışma Friedreich ataksisi hastalarının %2-4’ünü oluşturan frataksin geninde nokta mutasyonu olan erişkinlerde ilaç yanıtını ve güvenliği inceleyen ilk çalışma.'' dedi.

EPI-743 şu anda daha yaygın olan frataksin sentezinde triplet tekrarı genişleme defekti görülen bireylerde 2B plasebo kontrollü Friedreich ataksisi denemesinde değerlendirilmektedir.