BioMarin Duchenne Müsküler Distrofi için BMN 195 Faz 1 Klinik Çalışmasını Başlattı
(Nasdaq: BMRN) bugün ilk olarak 1. klinik deneme davranışının BMN–195 çalışmasını başlattığını ilan etti, utrophin upregulator’un olduğu küçük bir moleküldür, (DMD) hastaları tedavisi için geliştirildi. İlk en üst-satır sonuçları 2010 yılının üçüncü çeyreğinde beklenir. (sonbaharda)
BioMarinın Ofis yürütme Şefi, Jean-Jacques Bienaime şöyle devam etti; "Duchenne Müsküler distrofiyi temsil eden bir ciddi hastalıktır, dünyada yaklaşık 40.000 hasta etkileyen gerekiyor ve biz klinik olarak bu hastalığı tedavi etmek için ilk tedavi seçeneği sunma umuduyla program ilerlemek için heyecanlıyız,"
"BMN 195 insan kas hücrelerinde utrophin düzeylerini yukarı doğru yükselterek kas fonksiyonunu artırmada aracı olarak gösterilmiştir. Normal distrofin gen mutasyonları ile farelerde, BMN 195 gücünü geliştirmek için gösterilmiştir. Bu nedenle BMN 195 potansiyel bakılmaksızın, genetik anomali tipi DMD hastaların tümü için tedavi olabilir "
1. klinik Faz bir tek merkezidir, çift kör, plasebo kontrollü, tek doz yükseltme çalışma BMN 195 katları doz artış çalışmada sözlü sağlıklı gönüllü yönetilir .The primary objective is to assess the safety, tolerability and pharmacokinetics of BMN 195 in healthy volunteers, and enable subsequent studies in patients with DMD. Birincil amacı sağlıklı gönüllü olarak güvenlik, tolerabilite ve BMN 195 farmakokinetik değerlendirmek ve çalışmaları DMD hastalarında müteakip sağlanacaktır.
BMN 195 Hakkında
BMN–195 DMD için hareketin yeni bir mekanizmasıyla sözlü olarak mevcut küçük moleküllere sahiptir.BioMarin believes the primary advantage of BMN 195 is that it offers the potential to treat the entire DMD patient population, regardless of the mutation the patient carries.BMN 195 : Utrophin ifadesi işlevsel distrofin benzer bir endojen üreterek proteini artırmak için davranır. Terapinin amacı, kas görevini korumak olacaktır ve DMD hastalarında görülen kuvvetteki düşüşü gerilemeyi engellemektir.The goal of therapy would be to preserve muscle function and prevent the inexorable decline in strength seen in DMD patients.BioMarin BMN 195 birincil avantajı da Mutasyon tipine bakılmaksızın bütün DMD hastasını tedavi etme potansiyel sunuyor.
Orjinal Lİnk
BioMarin Initiates Phase 1 Clinical Study of BMN 195 for Duchenne Muscular Dystrophy -- NOVATO, Calif., Jan. 11 /PRNewswire-FirstCall/ --
(Nasdaq: BMRN) bugün ilk olarak 1. klinik deneme davranışının BMN–195 çalışmasını başlattığını ilan etti, utrophin upregulator’un olduğu küçük bir moleküldür, (DMD) hastaları tedavisi için geliştirildi. İlk en üst-satır sonuçları 2010 yılının üçüncü çeyreğinde beklenir. (sonbaharda)
BioMarinın Ofis yürütme Şefi, Jean-Jacques Bienaime şöyle devam etti; "Duchenne Müsküler distrofiyi temsil eden bir ciddi hastalıktır, dünyada yaklaşık 40.000 hasta etkileyen gerekiyor ve biz klinik olarak bu hastalığı tedavi etmek için ilk tedavi seçeneği sunma umuduyla program ilerlemek için heyecanlıyız,"
"BMN 195 insan kas hücrelerinde utrophin düzeylerini yukarı doğru yükselterek kas fonksiyonunu artırmada aracı olarak gösterilmiştir. Normal distrofin gen mutasyonları ile farelerde, BMN 195 gücünü geliştirmek için gösterilmiştir. Bu nedenle BMN 195 potansiyel bakılmaksızın, genetik anomali tipi DMD hastaların tümü için tedavi olabilir "
1. klinik Faz bir tek merkezidir, çift kör, plasebo kontrollü, tek doz yükseltme çalışma BMN 195 katları doz artış çalışmada sözlü sağlıklı gönüllü yönetilir .The primary objective is to assess the safety, tolerability and pharmacokinetics of BMN 195 in healthy volunteers, and enable subsequent studies in patients with DMD. Birincil amacı sağlıklı gönüllü olarak güvenlik, tolerabilite ve BMN 195 farmakokinetik değerlendirmek ve çalışmaları DMD hastalarında müteakip sağlanacaktır.
BMN 195 Hakkında
BMN–195 DMD için hareketin yeni bir mekanizmasıyla sözlü olarak mevcut küçük moleküllere sahiptir.BioMarin believes the primary advantage of BMN 195 is that it offers the potential to treat the entire DMD patient population, regardless of the mutation the patient carries.BMN 195 : Utrophin ifadesi işlevsel distrofin benzer bir endojen üreterek proteini artırmak için davranır. Terapinin amacı, kas görevini korumak olacaktır ve DMD hastalarında görülen kuvvetteki düşüşü gerilemeyi engellemektir.The goal of therapy would be to preserve muscle function and prevent the inexorable decline in strength seen in DMD patients.BioMarin BMN 195 birincil avantajı da Mutasyon tipine bakılmaksızın bütün DMD hastasını tedavi etme potansiyel sunuyor.
Orjinal Lİnk
BioMarin Initiates Phase 1 Clinical Study of BMN 195 for Duchenne Muscular Dystrophy -- NOVATO, Calif., Jan. 11 /PRNewswire-FirstCall/ --
