Hemofiliye Karşı Yeni Teknikler

Hemofili (kanama) hastalarının uymak zorunda oldukları sıkıcı ve tehlikeli bir rutin, AIDS’e yol açan HIV gibi virüsleri bulaştırabilecek enjeksiyonlar. Ancak deneme aşamasında olan iki yeni teknik, bu bağımlılığı ortadan kaldırmayı vaat ediyor.

Bu hastalığı taşıyanların kanlarında iki önemli pıhtılaştırıcı protein olan Faktör VIII ve Faktör IX’dan biri eksik oluyor. Bu faktörlerin ikisi birden olmadan hastaların kanı pıhtılaşamıyor ve en ufak bir kesik sonucu bile ortaya çıkan kanama normalin çok üstünde sürüyor. Bu tür hastaların baş etmek durumunda kaldıkları daha büyük bir tehlikeyse, eklemlerde kan birikmesi sonucu hareket kaybına yol açan iç kanama.

Hemofili hastaları için uygulanan geleneksel tedavi, eksik faktörü enjeksiyon yoluyla vermek. Bu faktörse, başkalarının bağışladığı kandan süzülerek elde edilebildiğinden, virüs bulaşması sık rastlanan bir olay.
İkinci bir yol, eksik faktörü yapay olarak üretmek. Bu tedaviyse herkesin harcı değil. Öyle ki bir yıllık maliyeti ABD’de bile 100 000 doların üzerinde. Üstelik pek çok kimsenin bünyesi, yapay faktöre karşı antikor üretip tedaviyi etkisiz kılıyor.

Soruna etkili bir çözüm bulabilmek için, ABD’nin Maryland Eyaleti Birleşik Hizmetler Üniversitesi Tıp Fakültesi hücre biyologu Harvey Pollard, her iki faktöre de bağımlılığı giderecek bir implant geliştirmiş. Yüksük büyüklüğündeki teflon implantın içinde, insan pıhtılaştırıcı faktörü Xa ile kaplanmış küçük boncuklar bulunuyor. Bunlar, hemofili hastalarının kanında bulunan Faktör VII’yi, aktif bir pıhtılaştırıcı tür olan Faktör VIIa’ya dönüştürüyor. Pollard, düzeneğin bir tuzluk gibi çalıştığını belirtiyor. Yarı geçirgen bir zar, Faktör VII’nin implanta girmesine ve Faktör VIIa’nın da dışarı çıkarak dolaşım sistemine dönmesine izin veriyor. Ancak zar daha büyük molekülleri geçirmiyor ve böylece boncukları olası bir bağışıklık tepkisinden koruyor. İmplant yaşamsal organları çevreleyen periton zarına yerleştirilerek, yeterli ölçüde kanla beslenmesi sağlanıyor. Düzenek kobaylardan sonra bir Rhesus maymununda da başarıyla denenmiş. Araştırmacılar, şimdi deneyleri insanlara taşımaya hazırlanıyorlar. Ama bundan önce implantın boyutlarının ve etkinliğinin arttırılması gerektiğini vurguluyorlar.

Başka araştırmacılarsa gen tedavisi yöntemini deniyorlar. Stanford Üniversitesi Tıp Fakültesi’nden Mark Kay, deneme aşamasındaki bir yöntemle iki ağır hasta üzerinde olumlu
sonuçlar elde etmiş. Hastaların bedenleri, normal insanların kanında bulunan Faktör IX oranının yüzde birinden daha azını üretebiliyormuş. Kay ve ekibi, hastaların bacak kaslarına, içine Faktör IX üretecek gen yerleştirilmiş bir virüs aşılamışlar. Üç denek hastadan ikisinde Faktör IX iğnelerine duyulan gereksinme 100 gün süreyle % 75–80 arasında azalmış.

New Scientist,
11 Mart 2000

Kaynak:

Bilim ve Teknik Dergisi
www.biltek.tubitak.gov.tr

Bu yazı, Bilim ve Teknik dergisi Genel Yayın Yönetmeni Raşit Gürdilek'in onayı ile yayınlanmaktadır.